گوسفندهای ویرایش ژنتیکی شده امید برای درمان بیماری های کشنده بچه ها ایجاد می نمایند - وبلاگ لین هوان

به گزارش وبلاگ لین هوان، یک گله از گوسفندهای ویرایش ژنتیکی شده برای درمان یک بیماری ارثی مغزی مرگبار که بچه ها کمسن را گرفتار می نماید، مورد استفاده قرار گرفته اند.

به گزارش وبلاگ لین هوان به نقل از گاردین پژوهشگران در انگلیس و آمریکا می گویند کارشان بر روی این گوسفندها ممکن است به فراوری داروهایی برای درمان بیماری باتن در بچه ها ختم گردد. بیماری باتن در انگلیس حدود 100 تا 150 کودک و بزرگسالان جوان را مبتلا می نماید و از والدین بدون علامت به ارث می رسد که هر کدام حامل یک جهش ژنی نادر مغلوب هستند.

بچه های که دو نسخه از این ژن معیوب را دارا هستند، دچار علایم از دست دادن بینایی، اختلال شناختی و مسائل حرکتی، تشنج و بالاخره مرگ زودرس می شوند. پروفسور جاناتان کوپر از دانشکده پزشکی دانشگاه واشینگتن در سنت لوئیس یکی از سرپرستان این پروژه گفت: اثرات این بیماری بر خانواده ها ویرانگر است.

پژوهشگران در همکاری با دانشمندان در شرکت Collaborations Pharmaceuticals تجربیاتی را شروع کردند که نشان دادند موش های مبتلا به شکلی از بیماری باتن به نام بیماری CLN1 را می توان با جایگزینی یک آنزیم ناموجود شده درمان کرد.

گوسفند واسطه ای میان موش و انسان

پروفسور تام ویشارت از انستیتوی راسلین دانشگاه ادینبورو که تکنیک های شبیه سازی یا کلون سازی در سال 1996 در آن برای فراوری گوسفند دالی مورد استفاده نهاده شد و یکی دیگر از سرپرستان این پروژه گفت: یافته های آنالیز در گوسفندها امیدوارنماینده بود، زیرا لازم بود این درمان در مغزهای بزرگتر دارای ساختاری با شباهت بیشتر به مغز یک کودک آزمایش گردد. شما نمی توانید یافته های تجربیات در موش ها را به طور مستقیم به انسان ها تعمیم دهید. وجود یک مدل واسطه ای بزرگتر اهمیت دارد.

دانشمندان این پروژه از تکنیک ویرایش ژنی Crispr-Cas9 برای ایجاد یک نسخه ژن معیوب مسئول ایجاد بیماری CLN1 در گوسفندها استفاده کردند. آنها تخمدان های گوسفندان از کشتارگاه گردآوری کردند، تخمک های آنها را درآوردند و بارور کردند. واکنش دهنده های Crispr به این تخمک ها افزوده شدند تا تغییرات لازم در CLN1 را به وجود آورند و سپس تخمک ها در گوسفند جانشین کاشته شدند. دانشمندان به این ترتیب توانستند گله کوچکی از گوسفندان به وجود آورند که هر کدامشان یک نسخه منفرد کارکردی ژن CLN1 داشتند.

این گوسفندان در واقع حامل های بی علامت مانند والدین بچه ها دچار بیماری باتن هستند و با زاد و ولد این گوسفندان می توان گوسفندانی ایجاد کرد که دو نسخه ژن معیوب را داشته باشند و دچار بیماری شبیه بچه ها دچار بیماری باتن شوند و از آنها به عنوان سوژه های کارآزمایی های درمانی برای این بیماری استفاده کرد.

موفقیت در درمان گوسفندان امیدبخش درمان انسان ها

بچه ها به این دلیل دچار این نوع بیماری باتن می شوند که آنزیمی را که بوسیله ژن سالم CLN1 ساخته می گردد، ندارند. بدون این آنزیم، کارکرد لیزوزوم های سلول های بدن های آنها که مواد زائد انباشته شده در سلول ها را بازیافت می نمایند، مختل می گردد. این فرآیند در بیماری باتن هم مختل می گردد.

این پژوهش در موش ها نشان داد که تزریق آنزیم های مفقود به مغز باعث ایجاد بهبودی قابل توجهعی می گردد. اما به گفته این پژوهشگران انتقال مستقیم به کارآزمایی های انسانی نه عملی و نه بی خطر است.

این پژوهشگران می گویند در کارآزمایی های انسانی دو موضوع حیاتی باید حل گردد، چگونگی انتقال دارو به جای مناسب در یک مغز بزرگتر و چگونگی افزایش دادن دوز.

پاسخ ها از تجارب در شش گوسفند پرورش داده شده دارای دو ژن معیوب CLN1 به دست آمدند. این گوسفندان بسیاری از شاخص های بیماریی را که انسان ها را مبتلا می نماید، نشان دادند. با محاسبه دوز مناسب و شیوه تحویل دارو به مغزهای گوسفندان، بهبودی در بیماری آنها مشاهده شد. این پژوهشگران که نتایج کارشان در ژورنال آنالیز های بالینی منتشر نموده اند.